MỤC LỤC

I. Đặt vấn đề.
II. Nội dung.
Khái niệm.
Định nghĩa.
Nguyên tắc cơ bản của điều trị bằng liệu pháp gen.
Phân loại liệu pháp gen.
Các kỹ thuật cơ bản của liệu pháp gen.
Cơ sở của liệu pháp gen.
Các bước cơ bản trong liệu pháp gen.
Kỹ thuật chuyển gen liệu pháp.
Các loại vector thường dùng trong liệu pháp gen.
Vector chuyển gen có bản chất virus.
Các bước quan trọng để hoạt hóa thành công virus và chức năng của nó.
Vector Adenovirus.
Vector Adeno-associated Virus (AAV).
Vector Retrovirus.
Các vector có cơ sở là Herpes Simplex.
Các vector virus khác.
Các vector không có bản chất virus.
Liposomes.
Các Polymer Cation.
Cấy trực tiếp.
Liệu pháp tế bào gốc.
Biến đổi biểu hiện gen.
III. Ứng dụng.
Liệu pháp gen chữa bệnh rối loạn chức năng gen.
Liệu pháp gen chữa bệnh ung thư.
Liệu pháp gen chữa bệnh do sự thay đổi chức năng của Protein.
Liệu pháp gen chữa bệnh rối loạn chuyển hóa ion Chlo.
liệu pháp gen chữa bệnh HIV /AIDS.
Liệu pháp gen chữa bệnh khác.
IV. Vấn đề an toàn và triển vọng của liệu pháp gen.
Vấn đề an toàn.
Triển vọng của liệu pháp gen ở Việt Nam.
V. Kết luận.

Tài liệu tham khảo.






I. ĐẶT VẤN ĐỀ
Nhiệm vụ hàng đầu của CNSH là giải quyết vấn đề mạng sống mà mỗi con người đều phải trải qua là sinh, lão, bệnh, tử. CNSH đang tập trung nỗ lực tìm ra các hướng đi để chữa khỏi các căn bệnh di truyền cũng như các căn bệnh hiểm nghèo. Trong đó liệu pháp gen là một kĩ thuật cao của CNSH có ý nghĩa quan trọng trong giải quyết nhiệm vụ này. Do đó, chúng tôi chọn chủ đề Liệu pháp gen để trình bày trong bài seminar hôm nay.
II. NỘI DUNG
Khái niệm
Định nghĩa liệu pháp gen
Liệu pháp gen là kỹ thuật đưa gen lành (gen liệu pháp) vào cơ thể thay thế cho gen bệnh hay đưa gen cần thiết nào đó thay vào vị trí gen bị sai hỏng để đạt đựơc mục tiêu của liệu pháp.
- Gen liệu pháp là các gen có chức năng sử dụng vào điều trị bệnh cho con ngừơi. Mỗi loại gen liệu pháp có đặc điểm và chức năng riêng. Gen liệu pháp có thể là:
+ Các gen lành đưa vào tế bào sống để thay thế các gen hỏng tương ứng, từ đó khôi phục lại chức năng của gen.
+ Các gen mã hóa cho một protein đặc hiệu. Khi đưa các gen mã hóa đó vào cơ thể sống sẽ tạo ra protein đặc hiệu để ức chế, kìm hãm gen khác gây bệnh, hoặc kìm hãm sự tăng sinh quá nhanh của tế bào, hoặc cũng có thể gây chết tế bào gây bệnh.
+ Gen ức chế các gen gây bệnh, gen kìm hãm, hoặc gen phục hồi.
+ Các đoạn oligonucleotit có tác dụng kiềm hãm sự hoạt động các gen bị đột biến trong tế bào.
- Biện pháp đưa gen lành vào cơ thể thay thế cho gen bệnh là cách giải quyết triệt để, vì gen lành sẽ được đưa vào đúng vị trí của nó trên bộ gen và chịu tác động bình thường của các trình tự biểu hiện gen đó. Cho đến nay, chưa có thành tựu đáng kể nào trong lĩnh vực này vì người ta chưa biết cách sửa chữa gen một cách đặc hiệu. Tuy vậy, kỹ thuật tái tổ hợp đồng dạng cũng đem dến những hy vọng rất lớn và khả năng thành công là điều có thể hy vọng trong tương lai.
- Biện pháp thứ hai dễ thực hiện hơn nhưng khi đưa thêm một gen cần thiết vào bộ gen, người ta không làm chủ được vị trí gắn gen của đoạn mới đưa vào. Điều này dẫn đến một số kết quả không lường trước được:
+ Gen mới đưa vào không nằm trong phức hợp điều hoà nên có thể được biểu hiện một cách tuỳ tiện, không đúng nơi (đúng với loại tế bào, mô đặc hiệu) và không đúng lúc (đúng với chu trình phát triển cá thể), hoặc thậm chí không được biểu hiện.
+ Gen mới đưa vào gây những hiệu quả không mong muốn.
+ Gen gắn vào một vị trí có khả năng hoạt hoá một gen tiền ung thư dẫn dến sự biểu hiện quá độ của gen này gây ra ung thư.
Hiện nay, mọi cố gắng đều nhằm giải quyết những vấn đề này. Đặc biệt, liệu pháp gen trong trường hợp này được giới hạn chặt chẽ trên tế bào sinh dưỡng. Việc tác động vào gen của tế bào sinh dục bị nghiêm cấm vì lý do đạo đức, con người từ chối việc thay đổi gia sản di truyền có thể lưu lại